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關于治療阿爾茲海默癥的臨床試驗在美國開展
發布日期:2019-03-05 00:00瀏覽次數:3461次
阿茲海默病是困擾全球的一大疾病。據估計,到2050年,僅在美國,就將有1400萬人生活在阿茲海默病的陰影之下。作為全球第六大死因。但現在美國已開展針對此疾病的的臨床研究

阿爾茨海默病(AD)是一種起病隱匿的進行性發展的神經系統退行性疾病。臨床上以記憶障礙、失語、失用、失認、視空間技能損害、執行功能障礙以及人格和行為改變等全面性癡呆表現為特征,病因迄今未明。65歲以前發病者,稱早老性癡呆;65歲以后發病者稱老年性癡呆。

阿茲海默病是困擾全球的一大疾病。據估計,到2050年,僅在美國,就將有1400萬人生活在阿茲海默病的陰影之下。作為全球第六大死因,阿茲海默病每年造成了數十億美元的醫療支出。


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在這兩項臨床試驗中,研究人員們專注的新藥叫做aducanumab,它基于的是“淀粉樣蛋白假說”。盡管之前所有針對這一靶點的新藥都在臨床試驗中折戟沉沙,但Biogen的研究人員們依然決定推進這一療法的研發。他們希望能夠通過預防淀粉樣蛋白的沉積,起到改善認知和運動能力的效果。

2017年,在一項大型的1期臨床試驗中,研究人員們看到了積極的跡象。他們發現,隨著劑量的上升,患者腦中的淀粉樣蛋白沉積隨之下降。以此為基點,研究人員們決定啟動兩項大型的3期臨床試驗ENGAGE與EMERGE。而他們要挑戰的是一座險峰——證實藥物對認知能力有改善,且不會有危險的副作用。

去年2月,Biogen宣布將招募額外500名患者進行評估,讓人們一度對這兩項研究的前景產生了擔憂。而由于患者招募規模的擴大,這兩項研究的結果可能要到2019年末,乃至2020年才會得到揭曉。無論結果如何,這款新藥的成績都會在業內帶來重要的影響。


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